Gesundheit

Können wir das Gehirn reparieren? Das Versprechen von Stammzellen und Technologien für die Behandlung der Parkinson-Krankheit

Zell-Ersatz kann spielen eine zunehmende Rolle bei der Linderung der motorischen Symptome der Parkinson-Krankheit (PD) in der Zukunft. Schreiben in einer Sonderbeilage des Journal of Parkinson-Krankheit, die Experten beschreiben, wie die neu entwickelten Stammzellen-Technologien eingesetzt werden könnten, um die Krankheit zu behandeln und zu diskutieren, das große Versprechen, sowie der signifikanten Herausforderungen, der Stammzell-Behandlung.

Die häufigsten PD-Behandlung heute basiert auf der Steigerung der Aktivität des nigro-striatal-Signalweg im Gehirn, die mit Dopamin-modulierenden Therapien, wodurch striataler Dopamin-Spiegel und Verbesserung der motorischen Beeinträchtigung im Zusammenhang mit der Krankheit. Diese Behandlung muss jedoch erhebliche langfristige Einschränkungen und Nebenwirkungen. Stammzellen-Technologien, die zeigen, Versprechen für die Behandlung von PD und kann spielen eine zunehmende Rolle bei der Linderung zumindest der motorischen Symptome, wenn nicht andere, in den Jahrzehnten zu kommen.

„Wir sind in einer verzweifelten Notwendigkeit einer besseren Weise zu helfen, Menschen mit PD. Es ist auf die weltweit zunimmt. Es gibt immer noch kein Heilmittel und Medikamente, die nur einen Teil des Weges zum voll behandeln Nichtübereinstimmung und Bewegung Probleme“, erklärte co-Autoren Claire Henchcliffe, MD, DPhil, von der Abteilung von Neurologie, Weill Cornell Medical College, und der Klinik für Neurochirurgie, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, USA; und Malin Parmar, Ph. D., von der Wallenberg Neuroscience Center und Lund Stem Cell Center, Lund University, Lund, Schweden. „Wenn es gelingt, mithilfe von Stammzellen als Quelle von transplantable Dopamin-produzierenden Nervenzellen revolutionieren Betreuung der PD-Patienten in der Zukunft. Eine einzelne Operation kann potenziell bieten eine Transplantation, die dauern würde, während ein patient, der Lebensdauer, der Verringerung oder gar Vermeidung der Notwendigkeit für Dopamin-basierten Medikamenten.“

Die Autoren haben analysiert, wie die neu entwickelten Stammzellen-Technologien könnten verwendet werden zur Behandlung von PD, und wie die klinische Forschung bewegt sich sehr schnell zu übersetzen, diese Technologie zu frühen klinischen Studien. In der Vergangenheit, die meisten transplantation studies in PD verwendet werden menschliche Zellen aus abgetriebenen Embryonen. Während diese Transplantate überleben und Funktion für viele Jahre gab es wissenschaftliche und ethische Fragen: fetale Zellen sind nur begrenzt verfügbar, und Sie sind sehr variabel und schwer zu Qualitätskontrolle. Nur wenige Patienten profitierten, und einige entwickelten Nebenwirkungen der Transplantationen, wie Unkontrollierbare Bewegungen, sogenannte Dyskinesien.

Die jüngsten Fortschritte in der Stammzell-Technologie bedeutet, dass die Qualität, die Konsistenz, die Aktivität und die Sicherheit gewährleistet werden kann, und dass es möglich ist, zu wachsen, im wesentlichen unbegrenzte Mengen von Dopamin-produzierenden Nervenzellen im Labor für die transplantation. Dieser Ansatz wird nun rasch in den ersten Tests in klinischen Studien. Die Wahl von Ausgangsmaterial wurde ebenfalls erweitert mit der Verfügbarkeit von mehreren humanen embryonalen Stammzell-Linien, sowie die Möglichkeiten für die Herstellung von induzierten pluripotenten Zellen, neuronalen Zellen von einem Patienten das eigene Blut-oder Hautzellen. Die ersten systematischen klinischen transplantation Studien mit pluripotenten Stammzellen als Spender Gewebe eingeleitet, die in Japan im Jahr 2018.

„Wir bewegen uns in eine sehr aufregende Zeit für die Stammzellen-Therapie“, kommentierte Dr. Parmar. „Die erste generation, die Zellen werden nun erprobt und neue Fortschritte in der Stammzell-Biologie und Gentechnik Versprechen noch bessere Zellen und Therapien in der Zukunft. Es ist noch ein langer Weg vor uns um zu zeigen, wie gut die Stammzell-basierte reparative Therapien arbeiten, und viel zu verstehen über was, wo, und wie zu liefern, die Zellen, und an wen. Aber die massiven Fortschritte in der Technologie in den letzten Jahren machen es verlockend, zu spekulieren, dass die Zell-Ersatz kann spielen eine zunehmende Rolle bei der Linderung zumindest der motorischen Symptome, wenn nicht andere, in den Jahrzehnten zu kommen.“

„Mit mehreren Arbeitsgruppen, einschließlich unserer eigenen Zentren, schnell in Richtung Prüfung von Stammzell-Therapien für PD gibt es nicht nur einen Antrieb, etwas zu verbessern, was möglich ist, für unsere Patienten, aber auch die Erkenntnis, dass unsere beste chance ist die Harmonisierung der Bemühungen in allen Gruppen“, ergänzt Dr. Henchcliffe. „Jetzt sprechen wir nur von den ersten logischen Schritt bei der Verwendung von Zell-Therapien PD. Wichtig ist, es könnte den Weg öffnen, um in der Lage zu konstruieren, die Zellen bieten hervorragende Behandlung, möglicherweise mit verschiedenen Arten von Zellen zur Behandlung von verschiedenen PD-Symptome wie Bewegungsstörungen und Gedächtnisverlust.“